Réparer un gène défectueux dans le corps humain grâce à la Biotechnologie

 Réparer un gène défectueux dans le corps humain grâce à la Biotechnologie 

Pour la première fois, des chercheurs ont utilisé l'éditeur de gènes CRISPR pour réparer un gène défectueux dans le corps humain.

En effet, la société Beam Therapeutics a annoncé avoir administré à neuf patients atteints d'une maladie pulmonaire et hépatique appelée déficit en alpha-1 antitrypsine (AAT) une perfusion intraveineuse de nanoparticules lipidiques.

Ces particules contenaient des instructions permettant aux cellules hépatiques de produire une version de CRISPR conçue pour corriger une base mutée d'un gène produisant la protéine AAT. Chez les personnes atteintes d'un déficit en AAT, le gène non corrigé induit la production par l'organisme d'une version défectueuse et toxique de la protéine AAT, qui altère la capacité des poumons à gérer l'inflammation et s'accumule dans le foie.

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